CRISPR-Cas 시스템 기반의 유전자 교정 시 발생하는 Off-target 효과 최소화를 위한 단일염기 치환 전략 비교 분석

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CRISPR-Cas 기술은 높은 표적 특이성에도 불구하고, 예상치 못한 염기서열을 절단하는 Off-target effect 문제를 안고 있습니다. 이는 원하는 유전자 편집 성공률을 저해하고 잠재적인 위해성을 증가시키는 주요 난제입니다.

최적화 전략 비교

  • gRNA 디자인 최적화: PAM 서열 근처의 상보성(Complementarity)을 엄격히 제한하여 비특이적 결합 가능성을 낮춥니다.
  • Cas 변이체 도입: 기존 Cas9보다 절단 특이성이 강화된 High-fidelity Cas variants를 사용하여 오프 타겟 절단율을 감소시키고자 합니다.
  • Base Editing 및 Prime Editing 활용: 단순히 이중 나선 절단(DSB)을 유도하는 대신, 직접적인 염기 변환(Base Editing)이나 주형 기반 삽입(Prime Editing)을 수행함으로써 DSB 관련 위험을 근본적으로 회피합니다.